La esperanza de vida en México y en el mundo ha aumentado debido a los avances en salud y servicios de atención prioritaria. Las enfermedades que antes significaban el final de la vida ahora pueden ser tratadas mediante medicamentos y tratamientos. Por ello, diversos especialistas apuntan a que la terapia genética podría cambiar el entendimiento de la vida, la muerte y las enfermedades raras, como la hemofilia tipo B.
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“La terapia génica tiene como objetivo tratar enfermedades remplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea en el cuerpo (in vivo) o fuera del cuerpo (ex vivo)”, detalla un informe de la farmacéutica Novartis, reporta Milenio.
De acuerdo con datos de la Organización Mundial de la Salud retomados por la Secretaría de Salud, las enfermedades raras son aquellas que se presentan en menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes. Actualmente se tiene el conocimiento de más de siete mil enfermedades. En México sólo son reconocidas 20 enfermedades raras.
¿Qué es la terapia génica?
Según National Heart, Lung, and Blood Institute, las terapias genéticas tienen como objetivo tratar o curar afecciones al corregir problemas en el ADN. El ADN, incluidos los genes específicos, contiene instrucciones para producir proteínas que son esenciales para la buena salud. Las mutaciones o cambios en el ADN pueden llevar a la producción de proteínas que no funcionan correctamente o que están ausentes por completo. Estos cambios pueden provocar trastornos genéticos o hereditarios.
El portal de salud añade que los enfoques de transferencia de genes, también llamados adición de genes, restauran la función faltante de un gen defectuoso o ausente al agregar un nuevo gen a las células afectadas. El nuevo gen puede ser una versión anormal del gen defectuoso o un gen diferente que elude el problema y mejora el funcionamiento de la célula. Esto significa que puede eliminarse el tramo que causa la enfermedad, desactivar el gen que evita la producción de la proteína dañina, activar un gen que produzca una proteína necesaria o corregir un gen mutado.
Por ello, se habla del tratamiento de enfermedades raras, como hemofilia. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades informan que la hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario donde la sangre no coagula de manera adecuada. Esto puede causar hemorragias espontáneas, como después de una operación o lesión. La hemofilia es causada por una mutación o cambio en uno de los genes que da las instrucciones para producir las proteínas del factor de la coagulación.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por sus siglas en inglés) explican que antes de lanzar un producto de terapia genética al mercado para el uso en humano, deberá aprobarse su seguridad y efectividad. Milenio recupera un estudio publicado en ‘The Lancet’ donde se aplicó la terapia genética. Aunque no existieron resultados benéficos, existen aprendizajes que permitirán entender cómo este tratamiento ayudaría a enfermedades incurables o enfermedades raras, como la hemofilia, entre otras.
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