Se dio a conocer que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado un medicamento para la condición ósea fibrodisplasia osificante progresiva es una afección en la cual el hueso crece fuera del esqueleto.
La condición ósea fibrodisplasia osificante progresiva afecta a aproximadamente 900 personas en todo el mundo, lo que la hace una enfermedad rara
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La condición ósea fibrodisplasiaosificante progresiva es una afección autosómica dominante en la que el hueso se desarrolla en áreas de tejido conectivo blando del cuerpo donde normalmente no está presente (osificación heterotópica), como los ligamentos, tendones y músculos esqueléticos.
Esto conduce a una restricción severa en la movilidad y la función, hasta el punto de que las personas pierden la capacidad de alimentarse o cuidarse a sí mismas. La mayoría están completamente discapacitados a la edad de 30 años y la esperanza de vida media es de 56 años, con la muerte a menudo debido a la formación ósea alrededor de la caja torácica que restringe la respiración.
Hasta el momento no existe cura para este orden crónico y progresivo y el objetivo de los tratamientos es reducir los síntomas de la enfermedad para que puedan tener una mejor calidad de vida.
FDA aprueba medicamento para la condición ósea fibrodisplasia osificante progresiva
La FDA aprobó el palovarotene (Sohonos), primer tratamiento para personas con la rara e incapacitante condición ósea fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
Tomado de manera oral, el palovaroteno se dirige selectivamente al subtipo gamma de receptores de ácido retinoico que regulan el desarrollo esquelético y el hueso ectópico en la vía de señalización retinoide.
El fármaco medía las interacciones entre estos receptores, factores de crecimiento y proteínas dentro de esa vía para reducir la formación de hueso nuevo anormal.
¿Quiénes pueden tomar el tratamiento?
Ahora está aprobado por la FDA para el tratamiento de FOP en pacientes mujeres de 8 años o más y pacientes hombres de 10 años o más. La dosis recomendada es de 5 mg diarios o el equivalente en peso para pacientes pediátricos menores de 14 años, que puede modificarse o aumentarse para los síntomas de brotes. Está contraindicado durante el embarazo.
La aprobación de la FDA se basó en datos de 18 meses del ensayo MOVE multicéntrico y abierto de fase 3 que incluyó a 107 pacientes adultos y pediátricos, más del 10% de la población mundial con FOP. Todos recibieron palovarotene oral y se compararon con individuos no tratados de un estudio previo de la historia natural de la afección. El fármaco redujo el volumen de osificación heterotópica anualizada en un 54%.
¿Cuáles fueron los efectos secundarios de la enfermedad?
Los efectos secundarios fueron típicos de los observados con otros fármacos retinoides sistémicos, incluidos eventos mucocutáneos como sequedad de la piel y las membranas mucosas, alopecia, erupción farmacológica, erupción cutánea y prurito, y eventos musculoesqueléticos, como artralgia y cierre prematuro de la placa de crecimiento en niños en crecimiento.
Según Hsiao, que fue investigador de MOVE, el estudio "mostró que Sohonos puede disminuir la osificación heterotópica nueva, y que el palovaroteno puede ser tolerado por muchos pacientes con FOP. Sohonos no es para todos. Al igual que con todos los medicamentos, existen riesgos en este caso, especialmente para los niños pequeños que pueden desarrollar un cierre temprano de la placa de crecimiento. Además, Sohonos tiene los mismos efectos secundarios que otros retinoides".
(Con información de: Arriba Salud y Mayo Clinic)