Con los avances de la medicina y la ciencia, ha sido posible el surgimiento de nuevas opciones de tratamiento, como lo son las terapias génicas, un tipo de tratamiento (aún experimental) que busca hacer una modificación directa a las células causantes de una enfermedad y que podrían estar dañadas.
En relación a este tipo de tratamientos, se ha informado que la FDA ha aprobado los primeros tratamientos con modificaciones genéticas, llamados terapias génicas, que podrán ser utilizados para tratar un raro padecimiento hereditario que afecta la sangre de algunas personas, siendo incluso mortal.
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Según indicaron los especialistas, estas novedosas terapias génicas serían las primeras de su tipo para combatir esta enfermedad, y están destinadas a utilizar las propias células afectadas de los pacientes para tratar una enfermedad de la sangre conocida como anemia falciforme.
Ambas terapias génicas recientemente aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos, serían útiles en pacientes de mínimo 12 años de edad con este tipo de anemia.
"La terapia génica tiene la promesa de desarrollar tratamientos más enfocados y efectivos, especialmente para individuos con condiciones raras, donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas", informó Nicole Verdun, del Centro para Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA.
¿Qué es la anemia falciforme?
La anemia falciforme, explica el Manual MSD, se trata de un problema genético y hereditario que afecta a la sangre de las personas que lo padecen, específicamente a los glóbulos rojos, las principales células presentes en la sangre.
Mayo Clinic reporta que en la anemia falciforme, la forma de los glóbulos rojos se ve afectada (tomando una forma de media luna) debido a un daño en una de las proteínas que los conforman (la hemoglobina), lo que también puede volverlos rígidos y pegajosos, afectando el flujo de la sangre.
A largo plazo, estas malformaciones harán que se presenten diferentes problemas de salud que darán lugar a los síntomas, entre los que se encuentran:
- Anemia crónica debido a que cuando los glóbulos rojos se vuelven anómalos, estos se destruyen en gran cantidad y antes de tiempo.
- Episodios de dolor debido a un bloqueo de los vasos sanguíneos pequeños en zonas como el pecho, el abdomen y las articulaciones.
- Hinchazón de manos y pies también por un bloqueo de la circulación sanguínea.
- Infecciones frecuentes por un daño en un órgano conocido como el bazo.
- Problemas y retrasos en el crecimiento.
- Problemas de la vista debido a daños en los vasos sanguíneos en los ojos, lo que puede dañar la retina.
Aprueban las primeras terapias génicas para tratar anemia
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos, comunicó recientemente que se han aprobado dos tratamientos basados en terapias génicas celulares, destinadas a tratar la anemia falciforme al realizar modificaciones genéticas en las células.
Los nuevos tratamientos, llamados Casgevy y Flygenia, estarían recomendados y diseñados especialmente para pacientes con anemia falciforme que tuvieran problemas frecuentes relacionados con bloqueos u oclusiones de los vasos sanguíneos.
Según informaron los expertos, estas técnicas utilizarían los glóbulos rojos de los pacientes con anemia falciforme con la intención de realizar modificaciones genéticas en estos que puedan servir de vehículos para el tratamiento en el resto de los glóbulos al ser “devueltos” al cuerpo en un trasplante de células madre
"Estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de innovadoras terapias genéticas basadas en células para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública", comentó Peter Marks, director del Centro para Evaluación e Investigación de Biológicos de la FDA.
¿Cómo funcionarían las terapias génicas contra anemia falciforme?
Tanto Casgevy y Flygenia tendrían el objetivo de hacer modificaciones en las células de la sangre de los pacientes con la intención de que posteriormente estas puedan ayudar a producir hemoglobina y así evitar problemas en los glóbulos rojos.
Sin embargo, las formas en que estos tratamientos buscarían lograr sus objetivos, aunque similares, serían diferentes, especialmente en sus procedimientos. Por ejemplo, Lyfgenia administraría genes a los glóbulos rojos por medio de un vehículo; mientras que Casgevy se destinaría a editar directamente el genoma de las células.
Además, en el caso de Casgevy, las células madre se trasplantan en la médula ósea, promoviendo la producción de un tipo de hemoglobina (hemoglobina fetal) que ayuda a favorecer el suministro de oxígeno y evitar la formación de células anómalas propias de esta anemia.
Por otro lado, Lyfgenia se intentaría que la modificación de los glóbulos rojos llegue a generar una hemoglobina similar a la adulta (HbAT87Q), para así trasplantar y reducir los riesgos de células sanguíneas anómalas y de una obstrucción del flujo sanguíneo, problemas característicos de la anemia.
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