La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó una nueva terapia para pacientes con melanoma avanzado, un tipo de cáncer de piel que puede crecer rápidamente y extenderse a otras partes del cuerpo.
El tratamiento, vusolimógeno oderparepvec (RP1) combinado con nivolumab, está indicado para adultos con melanoma que ya no puede operarse y cuya enfermedad avanzó después de recibir un tratamiento basado en anti-PD-1, una inmunoterapia que ayuda al sistema de defensas del organismo a reconocer y atacar las células cancerosas.
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La aprobación es relevante porque la FDA había rechazado dos veces la solicitud del tratamiento. El problema no era que no hubiera pacientes que respondieran, sino que la agencia consideraba que la forma en que se había realizado el estudio no permitía tener suficiente certeza sobre el beneficio.
El ensayo IGNYTE incluyó a pacientes que recibieron la terapia, pero no tuvo un grupo de comparación, es decir, no había otro grupo de pacientes que recibiera otro tratamiento con el cual comparar los resultados y sin esa referencia, es más difícil saber cuánto del resultado puede atribuirse directamente al medicamento.
Después de una nueva revisión, la FDA cambió de postura y el 30 de julio, un comité asesor de la agencia votó 10 a 3 que los datos disponibles podían considerarse suficientes para establecer que existía un beneficio clínicamente importante.
¿Qué beneficio mostró?
El estudio incluyó a 140 pacientes con melanoma avanzado que ya había progresado después de al menos ocho semanas de tratamiento con bloqueo de PD-1.
De los 91 pacientes que pudieron ser evaluados para medir la respuesta, 24.2% respondió al tratamiento y en términos sencillos, alrededor de uno de cada cuatro pacientes tuvo una reducción de su cáncer.
¿Cómo funciona?
RP1 utiliza un virus del herpes simple modificado en laboratorio; el medicamento se inyecta directamente en los tumores para intentar destruir las células cancerosas y, al mismo tiempo, activar al sistema inmunitario para que ataque el cáncer.
Se administra junto con nivolumab, que bloquea una proteína llamada PD-1. Al hacerlo, busca mantener activa la respuesta de las defensas del organismo contra las células tumorales.
La autorización es acelerada, por lo que no significa que la evidencia sobre el medicamento esté cerrada. La FDA exige estudios posteriores que confirmen que el beneficio observado en el ensayo IGNYTE realmente se mantiene. Esto es particularmente importante porque el estudio que sustentó la aprobación no tuvo un grupo de comparación.
Si los estudios confirmatorios no logran demostrar el beneficio esperado, la FDA puede modificar o retirar la autorización.
En cuanto a seguridad, 35% de los pacientes presentó eventos adversos graves. Entre los más frecuentes estuvieron fatiga, fiebre, infección, escalofríos, dolor muscular y articular y náuseas.
La información del medicamento también incluye advertencias por exposición accidental al virus, infección o reactivación del herpes, problemas relacionados con la aplicación de la inyección y reacciones del sistema inmunitario.
La decisión de la FDA, por ahora, permite que la terapia llegue a pacientes que tienen pocas alternativas después de que la inmunoterapia deja de funcionar, mientras continúa la evaluación de su beneficio a largo plazo.