La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprueba nuevo tratamiento para personas adultas con hemofilia A grave. Se trata de Roctavian, primera terapia génica basada en un vector del virus adenoasociado. La FDA es una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos en los Estados Unidos. Según su portal oficial, es responsable de proteger la salud pública asegurando la seguridad, eficacia, calidad y protección de medicamentos, vacunas y otros productos biológicos y dispositivos médicos para uso humano y veterinario.
“La aprobación de hoy representa un avance importante en la provisión de opciones de tratamiento para pacientes con este trastorno hemorrágico y el tratamiento con terapia génica puede reducir la necesidad de una terapia rutinaria continua”, menciona Peter Parks, Director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, reporta El Global.
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De acuerdo con el Registro Mexicano de Coagulopatías, hasta el día de hoy en México existen 5,512 personas con hemofilia donde 741 son mayores a 50 años, representando un 13.45% de la población total. Anteriormente, la esperanza de vida de una persona con hemofilia era de 40 años. La Federación de Hemofilia de la República Mexicana A. C. explica que en los últimos años el tratamiento de la hemofilia ha tenido avances en los medicamentos.
¿Qué es la hemofilia y cómo se trata?
La hemofilia, informa Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, es un trastorno hemorrágico hereditario donde la sangre no coagula de la manera adecuada. Esto causa hemorragias después de una operación, una lesión o espontáneas. Para detener las hemorragias, la sangre contiene diversas proteínas llamadas factores de coagulación. Las personas con hemofilia tienen bajos niveles de factor de la coagulación VIII o el factor de coagulación IX. Los tipos son:
- Hemofilia A: causado por falta o disminución del factor de coagulación VIII
- Hemofilia B: tipo de hemofilia causado por una falta o disminución del factor de coagulación IX
Cuando la hemofilia es grave, explica Manual MS, las personas presentan hemorragias de gravedad que se producen y son repetidas después de una pequeña lesión o sin razón aparente. El primer episodio hemorrágico ocurre durante el nacimiento o inmediatamente después. Incluso una inyección intramuscular produce un sangrado que da lugar a un hematoma o moretón considerables. La hemorragia inflama la base de la lengua hasta que obstruye las vías respiratorias y dificulta la respiración.
¿Qué es Roctavian?
La terapia génica es una forma experimental de tratamiento que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar la enfermedad. Esta terapia busca modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad para que la célula recupera su estado normal, detalla National Human Genome Research Institute. Roctavian consiste en un vector vírico portador de un gen del FVIII de la coagulación.
El gen es expresado en el hígado para aumentar niveles sanguíneos de FVII con el fin de reducir el riesgo de hemorragias incontroladas. Es administrado solo una vez en infusión intravenosa. La seguridad de Roctavian fue evaluada en un estudio multinacional en hombres adultos de 18 a 70 años de edad. Su eficacia fue establecida a partir de los resultados de una cohorte de 112 pacientes con seguimiento de al menos 3 años de tratamiento. Las hemorragias disminuyeron un 5.4 al inicio del tratamiento y 2.6 al año.
A pesar de los resultados, Roctavian incluyó cambios leves en la función hepática, cefalea, náuseas, vómitos, fatiga, dolor abdominal y otras reacciones relacionadas. En algunos casos aumentó los niveles de actividad de FVIII por encima de límite normales lo cual puede causar daño al bloquear el flujo sanguíneo. Además, la introducción de Roctavian a la secuencia del ADN puede conllevar el riesgo de cáncer de hígado u otros tipos de cáncer. Aunque en los ensayos clínicos no fueron observador casos de tromboembolias u otros cánceres.
(Con información de Food and Drug Administration, El Global, Federación de Hemofilia de la República Mexicana A. C., Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, MSD, National Human Genome Research Institute)