Dos ensayos controlados aleatorizados demuestran la eficacia de las inyecciones profilácticas mensuales para disminuir las hemorragias en pacientes con hemofilia A y B. Ambos ensayos fueron publicados simultáneamente en las revistas “The Lancet y “The Lancet Haematology”. Los cuales han demostrado avances frente a otros tratamientos para el trato de hemorragias, expresa Guy Young principal autor del estudio publicado en “The Lancet”.
“Los datos son alentadores y sugieren que pueden ser el primer tratamiento profiláctico, es decir, puede administrarse para la prevención de hemorragias en lugar de tratarlas al momento. Esta alternativa funciona en pacientes con hemofilia A como B”, menciona Guy Young, según Infosalus.
¿Quién padece la hemofilia?
La coagulación sanguínea es el proceso por el cual la sangre líquida es convertida en coágulos semisólidos. Scientific Commitees detalla este proceso. Cuando un vaso sanguíneo es dañado, las plaquetas forman un tapón en la zona lesionada. Tiempo después, las proteínas sanguíneas ayudan a fortalecer el tapón, logrando así la cicatrización de la herida. Finalmente, el tapón de plaquetas se descompone. En las personas con hemofilia no pasa esto.
La hemofilia, de acuerdo con Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC), es un trastorno hemorrágico hereditario, donde la sangre no coagula de manera adecuada, provocando que las hemorragias sean espontáneas. Según el Instituto Nacional de Salud Pública la enfermedad es considerada rara debido a su baja frecuencia. Alrededor del mundo está presente en 150 mil pacientes, poco más de 6 mil casos están en México.
De acuerdo con CDC, es causada por mutaciones o cambios en los genes que ayudan a producir proteínas para la formación de coágulos en la sangre. Los tipos son:
- Hemofilia A: también conocida como hemofilia clásica es causada por falta o disminución del factor de la coagulación VIII
- Hemofilia B, también conocida como enfermedad de Christmas, es un tipo de hemofilia causada por falta o disminución del factor de la coagulación IX
- Hemofilia C: healthline la distingue por la deficiencia del factor de la coagulación XI
¿Cuál es el tratamiento que propone ambos estudios?
Primer estudio publicado en “The Lancet”
Fue realizado en 26 hospitales de 12 países donde participaron hombres, niños y adultos jóvenes de 12 años o más con hemofilia A severa o hemofilia B. Dos tercios de los pacientes recibieron una dosis mensual de profilaxis fitusiran con inhibidores, la cual fue administrada mediante inyecciones subcutáneas. A los demás pacientes aplicaron solo fitusiran, de acuerdo con información de Infosalus.
En 25 de 38 pacientes a los cuales les fue administrado profilaxis fitusiran con inhibidores no presentaron hemorragias en nueve meses. En los pacientes que solo recibieron fitusiran, 13 personas representaron aumento de alanina aminotransfera, enzima liberado por la sangre cuando es dañado el hígado.
Ante esto Guy Young comenta que “debe observarse con diversos medicamentos debido a que indica inflamación hepática. Es necesario señalas que dichos aumentos fueron temporales y no obligaron la suspensión del fitusiran. Este no provocó daños hepáticos a largo plazo, pero representó un efecto adverso, por lo cual será necesario una evaluación en este y otros ensayos”.
Segundo estudio publicado en “The Lancet Haematology”
Fue realizado en 45 hospitales pertenecientes a 17 países, el cual involucró a 120 hombres mayores de 12 años con hemofilia A o B grave. 79 pacientes recibieron fitusiran a través de inyecciones mensuales, mientras 40 pacientes recibieron terapia de concentrado de factor de coagulación a demanda.
En los pacientes que les fueron aplicadas las inyecciones, 40 participantes no experimentaron hemorragias que requieran tratamiento. A comparación del otro grupo donde solo dos personas no presentaron hemorragias.
“El estudio examina el uso de fitusiran en pacientes con hemofilia A o B sin inhibidores, completando los resultados del estudio sobre el fitusiran con inhibidores, en el cual también se observó ser eficaz para prevenir hemorragias”, comentó Alok Srivastava, autor del estudio publicado en “The Lancet Haematology”, según Infosalus.
Ambos estudios demuestran beneficios para pacientes con hemofilia, pues podría reducir las visitas al hospital así como poder llevar un estilo de vida normal. En México existe el Registro Mexicano de Coagulopatías (RMC), una plataforma operada por la Federación de Hemofilia de la República Mexicana A.C. con el fin de gestionar información veraz y precisa sobre la población mexicana con hemofilia. Al igual, ofrecer contactos directos entre pacientes, médicos y asociaciones para realizar tratos que beneficien a la comunidad.
(Con información de Scientific Commitees, Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, Instituto Nacional de Salud Pública, healthline, Registro Mexicano de Coagulopatías, Infosalus)