La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad (ELA) progresiva del sistema nervioso que afecta las neuronas en el cerebro y la médula espinal, y causa pérdida del control muscular, aunque existen pocos tratamientos para la enfermedad, la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos ha aprobado un nuevo medicamento y a continuación te contamos más al respecto.
La esclerosis lateral amiotrófica comienza con fasciculaciones musculares y debilidad en una extremidad o dificultad para hablar y llega un momento en el que afecta el control de los músculos necesarios para moverse, hablar, comer y respirar y no existe una cura para esta enfermedad que es mortal.
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Aprueban nuevo medicamento contra la ELA
La FDA ha aprobado el primer tratamiento que adopta un enfoque basado en la genética para retrasar o detener la progresión de una forma rara de la enfermedad.
La mayoría de las personas con esclerosis lateral amiotrófica, mueren dentro de los 3 a 5 años posteriores a la aparición de los síntomas, generalmente de insuficiencia respiratoria.
El medicamento recién aprobado, llamado Qalsody, es fabricado por la compañía suiza Biogen. La FDA aceleró la aprobación basándose en los primeros resultados de los ensayos.
La agencia señaló que su decisión se basó en la capacidad demostrada del fármaco para reducir una proteína en la sangre que es un signo de degeneración de las células cerebrales y nerviosas.
Aunque se demostró que el fármaco afecta el proceso químico en el cuerpo vinculado con la degeneración, no hubo cambios significativos en los síntomas de las personas durante las primeras 28 semanas que tomaron el fármaco, dijo Biogen. Pero la compañía anotó que algunos pacientes vieron un mejor funcionamiento después de comenzar el tratamiento.
"He observado el impacto positivo que Qalsody tiene en la desaceleración de la progresión de la ELA en personas con mutaciones SOD1", dijo Timothy M. Miller, investigador y codirector del Centro de ELA de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Loui.
"La aprobación de Qalsody por parte de la FDA me da la esperanza de que las personas que viven con esta rara forma de ELA podrían experimentar una reducción en la disminución de la fuerza, la función clínica y la función respiratoria".
¿Cómo se administra el medicamento y para quiénes está aprobado?
Qalsody se administra a las personas a través de una inyección espinal, con un ciclo inicial de tres inyecciones cada 2 semanas. Luego, las personas reciben la inyección una vez cada 28 días.
El nuevo tratamiento solo está aprobado para personas con un tipo raro de ELA llamado SOD1-ALS, que se conoce por una mutación genética.
En los ensayos, 147 personas recibieron Qalsody o un placebo, y el tratamiento redujo significativamente el nivel de una proteína en la sangre de las personas que se asocia con la pérdida de control de los músculos voluntarios.
Debido a que Qalsody recibió una aprobación rápida de la FDA, aún debe proporcionar más datos de investigación en el futuro, incluso de un ensayo que examine cómo el medicamento afecta a las personas que portan el gen SOD1 pero que aún no muestran síntomas de ELA.
(Con información de: Medscape)