El primer inhibidor oral de PCSK9 para reducir el colesterol LDL recibió autorización en Estados Unidos, un avance que representa un nuevo paso en el tratamiento de la hipercolesterolemia al incorporar, por primera vez, una alternativa en tabletas dentro de una clase de medicamentos que hasta ahora solo se administraba mediante inyecciones.
De acuerdo con la Food and Drug Administration (FDA), el medicamento aprobado es Lipfendra (enlicitide), desarrollado por Merck Sharp & Dohme LLC, y está indicado como complemento de la dieta y el ejercicio para reducir el colesterol LDL- conocido como “colesterol malo”— en adultos con hipercolesterolemia, incluidos pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH).
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La aprobación representa un hito para el mercado de terapias cardiovasculares, ya que los inhibidores de PCSK9 son una de las familias de medicamentos más eficaces para disminuir el colesterol LDL, pero hasta ahora únicamente estaban disponibles en formulaciones inyectables. Con esta autorización, los pacientes contarán por primera vez con una opción oral de administración diaria.
Michael Davis, director interino del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, señaló que la enfermedad cardiovascular continúa siendo la principal causa de muerte en Estados Unidos y recordó que el colesterol LDL elevado es uno de los principales factores de riesgo modificables. Añadió que esta autorización amplía las alternativas terapéuticas para las personas que necesitan reducir aún más sus niveles de colesterol pese al tratamiento convencional.
Reducciones de hasta 59%
La FDA basó su decisión en dos ensayos clínicos aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, en los que participaron 3 mil 207 adultos con hipercolesterolemia que ya recibían estatinas a la dosis máxima tolerada.
En el primer estudio, realizado en pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica o con alto riesgo cardiovascular, el tratamiento logró una reducción promedio del 56% en los niveles de colesterol LDL después de 24 semanas.
En el segundo ensayo, que incluyó pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, la disminución alcanzó el 59% frente al placebo al término del mismo periodo.
Perfil de seguridad favorable
Según la FDA, el medicamento mostró un perfil de seguridad favorable durante su evaluación clínica. En el primer ensayo, la frecuencia de eventos adversos fue similar a la observada con placebo.
En el segundo estudio, los efectos secundarios más frecuentes fueron diarrea y mareo, mientras que la suspensión del tratamiento por reacciones adversas ocurrió con una frecuencia comparable entre los grupos.
La agencia reguladora informó que la solicitud fue evaluada mediante el procedimiento de revisión prioritaria y el programa piloto de Vales de Prioridad Nacional, mecanismos que buscan acelerar la autorización de terapias con potencial impacto en la atención de enfermedades graves.